Kutatások-nemzeti NF regiszter

Engedélyezték az első, gyermekeknek fejlesztett génterápiát

Első alkalommal engedélyezte az Európai Bizottság gyermekek számára kifejlesztett génterápiás eljárás forgalomba hozatalát. A Strimvelis nevű kezeléssel a súlyos kombinált immunhiányos betegségben (ADA-SCID) szenvedőkön segítenének.