Üdvözlet

Felhasználónév vagy Email:

Jelszó:




[ ]
×

MEGOSZTÁS: FACEBOOK TWITTER GOOGLE
máj 22
Írta Admin | 22 máj : 05:39 | Hozzászólás: 0
David H. Gutmann nemzetközileg elismert kutató kutatásának fő fókusza az azonos genetikai rendellenességgel, az úgynevezett 1-es típusú Neurofibromatózissal élő betegek eltérő tüneteinek vizsgálata. David H. Gutmann kutatását a saint louis-i Washington Orvostudományi Egyetemen végzi majd, mely körülbelül 5-8 évet ölel majd fel.
Az 1-es típusú betegség hatással lehet szinte az összes szervrendszerre a testben. A betegek nagyobb hajlamot mutatnak az agyat és idegeket érintő daganatokra. Lehetnek tanulási nehézségeik, nem tudnak jól koncentrálni. Előfordulhat még csont elégtelenség, epilepszia, elveszíthetik látásukat és rákbetegséggel is számolhatnak.
A kutatás nagy kérdése Gutmann professzor szerint az, hogy hogyan lehetnek ennyire változatosak a betegség tünetei ugyanannak a genetikai mutációnak? Gutmann szerint fontos, hogy megértsük miért különbözőek a tünetek, hogy jobban meg tudjuk jósolni, hogy mi fog történni és mikor kell beavatkozni az egyes betegeknél.A tanulmány eredményeivel jobban be tudjuk a gyógyszereket építeni a kezelésekbe, nem csak a Neurofibromatózisban szenvedők számára, hanem a hasonló orvosi problémákkal küzdő pácienseknek is.
Ez az új ösztöndíj lehetőséget nyújt a kutatócsoportnak arra, hogy különböző szempontokat vizsgáljanak. Az egyik csapat az 1-es típusú betegség daganat fajtáit próbálja szélesebb spektrumban lemodellezni, mivel eddig csak egyetlen tumor típusát másolták le. Egy másik csoport az agydaganatokat nem úgy vizsgálja mint egy elszigetelt, különálló egyforma sejtekből álló sejtcsoportosulást, hanem mint sok, különböző sejtből álló rendszert, melyben a sejtek befolyásolják és állandó interakcióban vannak egymással. Matematikai eszközök segítségével a kutatók olyan mélyre ássák magukat a molekuláris jelek hálójában, hogy remélhetőleg rájönnek majd, hogy ezek a hálózatok miben különböznek az egészséges szövetekben és a tumorokban. A csoport tagjai továbbá egereken fogják tanulmányozni a betegség kognitív és viselkedési szimptómáit.
Az ilyen projektek kockázatosak, de remek esély van arra, hogy ez a kockázat megtérül, a támogatás jelentősen ösztönzi az efféle kockázat vállalást. “Ennek a pénzügyi alapnak a segítségével több szempontból vizsgálhatjuk a problémákat” - vallja Gutmann professzor.

jún 18
Írta Admin | 17 jún : 00:00 | Hozzászólás: 0
Az alábbi táblázat mutatja milyen gyógyszereket tesztelnek jelenleg az NF1,NF2 tekintetében."Phase 0" nagyon korai szakaszában a tesztelés, "Phase 1" teszt gyógyszer biztonságos és "Phase 2" ellenőrzi, hogy a kezelés működik. (Néha "Phase 1" és a "Phase 2" összekapcsolását "Phase1 / 2.") 
"Phase 3" azt vizsgálja, hogy az új kezelés jobb, mint a meglévő kezelések.
Ezek a klinikai kutatások tartalmaznak teljesen új gyógyszereket, valamint variációkat a már létező gyógyszerekkel, és új alkalmazásokat a már létező gyógyszerekkel kapcsolatban 

Megjegyzés:
  • "Targets" a része a betegség folyamata, amely a gyógyszer megpróbálja megállítani.
  • "Agents" a gyógyszer nevét.
  • "Phases" a jelenlegi szakaszban a kutatás. Minél nagyobb a szám, a szakasz, annál közelebb a kezelést, hogy használatra engedélyezett az NF betegek.

pipeline_2016_06.jpg





márc 24
Írta Admin | 24 márc : 10:06 | Hozzászólás: 0
johnhopkinsmedicine.jpg                                                                     massechusetts_general_hospital.jpg


Rákellenes szert tesztelnek az NF2-nél esetlegesen előforduló hallóideg daganatok esetében. A teszteket a Johns Hopkins Medicine, és a National Institutes of Health and Massachusetts General Hospital -ban végezték.

In a small clinical study with an anticancer drug that halts blood vessel growth, a handful of people with neurofibromatosis type 2 (NF2) and hearing loss had restoration of hearing.

Results of the collaborative study by researchers at Johns Hopkins Medicine, the National Institutes of Health and Massachusetts General Hospital were described online March 14, 2016 in the Journal of Clinical Oncology.

An estimated one in 25,000 people is born with NF2, a hereditary tumor syndrome in which virtually everyone progresses to deafness because of vestibular schwannomas -- tumors growing on the nerves responsible for hearing. The tumors arise from the Schwann cells that support and insulate nerves. These tumors also cause balance problems and brain stem compression.

"Our study shows that the hearing loss suffered by at least a subset of these patients isn't permanent and that there is hope of reversing it," says Jaishri Blakeley, M.D., director of the Johns Hopkins Comprehensive Neurofibromatosis Center and associate professor of neurology, neurosurgery and oncology at the Johns Hopkins University School of Medicine. "We made life-changing hearing restoration our priority measure of success with this trial rather than relying on outcomes that may not affect a patient's life, such as change in tumor size."

Vestibular schwannomas churn out unexpectedly high levels of a protein called VEGF that promotes blood vessel growth, which feeds tumors. Bevacizumab reduces VEGF levels in certain cancers and in so-called wet macular degeneration, a blinding eye condition. Because of the drug's well-documented effects, Blakeley and her colleagues thought the drug might shrink the tumors and improve hearing in patients with NF2.

For the study, they treated 14 patients -- four males and 10 females -- ages 14 to 79 with NF2 and progressive hearing loss. Each got 7.5 milligrams per kilogram body weight of bevacizumab intravenously every three weeks for 48 weeks, followed by 24 weeks of observation -- a dose lower than what is given to cancer patients.

Three patients experienced clinically important adverse events most likely due to the treatment: high blood pressure in two of them, and excessive bruising and bleeding in a third.

All patients underwent hearing evaluations at the start of the trial, and at weeks 13, 25, 49, 60 and at the end of study. The test asked patients to repeat back 100 one-syllable words played through headphones in a quiet room. Word recognition scores varied from 0 percent if no words were correctly identified to 100 percent if all words were correctly identified.

At the start of the study, the average word recognition score from all the patients was 60 percent, and only four patients possessed hearing considered "serviceable" by the American Academy of Otolaryngology-Head and Neck Surgery. Five patients (36 percent) achieved sustained hearing improvement with the treatment, and 12 patients transitioned from nonserviceable to serviceable hearing in the affected ear.

None of the patients experienced further hearing loss during the study, even though all patients had progressive hearing loss at the start of the study as a requirement for enrolling. All patients stopped bevacizumab treatment after 12 months to assess how long the hearing improvement lasted. Five of nine ears with improved hearing maintained this improvement for six months after the drug was stopped.

"The trial results, although limited by the small number of patients, suggest that patients may not need to get doses of drug as frequently as may be required for cancer and also may be able to take breaks in treatment. This may help reduce the frequency of negative side effects and control long-term health care costs," says Blakeley.

To measure changes in the size of their tumors, patients underwent MRI scans of the brain before, during and after treatment. Six patients (43 percent) showed a reduction in the size of their vestibular schwannoma tumors by more than 20 percent. Reduced tumor size did not correlate with hearing improvement in the study.

"We showed that the size of the tumor didn't affect the function of the nerve," says Blakeley. "Just because the image looked better, that didn't translate reliably into hearing improvement."

The researchers are exploring certain biomarkers indicating a drug response that could be used in future trials to better select patients that respond to the treatment. Further clinical trials are needed to confirm these results.

Each intravenous infusion of bevacizumab costs up to $5,000 per dose. The drug also causes adverse effects, such as slower wound healing, high blood pressure and bleeding.

Bevacizumab is mostly used to treat colorectal and lung cancers, as well as certain eye diseases, like age-related macular degeneration and diabetic retinopathy.

Citing the high costs and potentially harmful side effects of bevacizumab, the investigators caution that the treatment is not ready for general use in all patients with hearing loss because of neurofibromatosis. However, this study laid the groundwork for identifying the best NF2 candidates for treatment with the drug and the optimal dosing.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Story Source:The above post is reprinted from materials provided by Johns Hopkins MedicineNote: Materials may be edited for content and length.

Journal Reference:
  1. J. O. Blakeley, X. Ye, D. G. Duda, C. F. Halpin, A. L. Bergner, A. Muzikansky, V. L. Merker, E. R. Gerstner, L. M. Fayad, S. Ahlawat, M. A. Jacobs, R. K. Jain, C. Zalewski, E. Dombi, B. C. Widemann, S. R. Plotkin.Efficacy and Biomarker Study of Bevacizumab for Hearing Loss Resulting From Neurofibromatosis Type 2-Associated Vestibular SchwannomasJournal of Clinical Oncology, 2016; DOI:10.1200/JCO.2015.64.3817
 
Johns Hopkins Medicine. "Anticancer drug restores hearing in some patients with neurofibromatosis." ScienceDaily. ScienceDaily, 14 March 2016. <www.sciencedaily.com/releases/2016/03/160314211418.htm>.


Ugrás az oldalra 1 2 

Hírkategóriák